非小细胞肺癌靶向治疗打造靶向治疗新时代_保健_健康科普_健康

随着近年来的医学水平逐步提升,以靶向治疗为代表的精准治疗手段得到更多的运用。拿肺癌来说,在全世界范围内,肺癌仍是发病率第一的恶性肿瘤,肺癌有两个主要的亚型,小细胞肺癌和非小细胞肺癌,以晚期非小细胞肺癌治疗为例,2015年,针对非小细胞肺癌靶向治疗手段仅有针对EGFR、ALK等基因突变的,为数不多的靶向药物。近年来,非小细胞肺癌驱动基因突变分子层面的理解取得了重要突破,分子亚型除了常见的EGFR、ALK、KRAS等驱动突变外,一系列全新靶点如罕见突变RET、ROS1、Her2、NTRK、BRAF等也逐渐被发现。

过去肺癌患者们仅需进行2-3个单项的基因检测,如今也要拓展到数十项才能辅助医生做出全面的治疗方案了。

针对这些基因突变类型,多个新型靶向药物研发成功,让不同亚型的非小细胞肺癌靶向治疗,有了完全不同的治疗方法。例如针对RET突变的Blu-667(普拉替尼),针对NTRK融合突变的拉罗替尼等等。

众多新型非小细胞肺癌靶向治疗药物的出现,让非小细胞肺癌患者真正看到了病情长期控制的希望。然而在实际的治疗中,中国大陆的患者们往往不得不面对一种尴尬情况:中国新药上市的时间相较于欧美地区有所滞后。这是由于中国特殊的药物审批制度造成的,虽然近几年我们对于抗癌新药的审批速度已经有了较大的改善,但仍未彻底解决抗癌新药中外时间差的问题。

抗癌新药就在眼前,却因为它在中国尚未上市而不可使用,这是近十年来非小细胞肺癌靶向治疗的“老大难”问题。

一、“救命”的抗癌新药落地中国,博鳌超级医院为进口药物打开中国通道!

最近,一条关于抗癌新药在中国“落地”的新闻,打破了非小细胞肺癌靶向治疗的难题:2020年9月30日,用于治疗RET融合阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者的全球创新产品普拉替尼(英文名Pralsetinib,临床试验代号Blu-667)正式引入博鳌乐城国际医疗旅游先行区博鳌超级医院。这是该药物在美国之外仅有的落地市场,9月初刚刚获得美国FDA批准,普拉替尼也成为乐城头一个当月同步落地的全球新药。

普拉替尼在中国的落地是博鳌超级医院引进未上市进口药物的缩影。2019年,《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》发布,按照《实施方案》的相关内容,先行区可以开展真实世界临床数据应用研究及申请新药使用。

可以救命的重磅药物,通过这样的方式就可以真正惠及到中国患者。

二、肺癌患者重磅靶向药物普拉替尼,在晚期RET融合肺癌患者客观缓解率达65%,持续缓解时间未达到(95%CI:11.3 个月至未达到)。

本次在博鳌超级医院落地的靶向药物普拉替尼,对我国RET融合肺癌的患者而言可谓“救命”的良药。

目前,我国RET突变的非小细胞肺癌患者正陷于尴尬境地。一方面RET基因融合突变于2012年头一次在肺癌中被发现, 8年的研发时间,大多数创新药物还在路上,意味着我们还没有太好的药物可以有效抑制它;

另一方面,虽然RET基因融合作为罕见突变,但现存RET的患者正以每年超过10,000例的速度在增长。既往也有医生及患者尝试通过多靶点的激酶抑制剂用于治疗,但疗效差强人意,患者生存期无法明显提升,还要承受较大的药物毒副作用。

普拉替尼是中国头一个落户博鳌乐城的靶向致癌性RET变异(融合或突变)的精准治疗药物,它对RET具有高选择性及强效的抑制作用。作为一款RET抑制剂新药,它的出现或将改变这种尴尬的局面。对于RET突变的非小细胞肺癌患者而言,普拉替尼大幅度提高了非小细胞肺癌靶向治疗的有效率。值得注意的是,普拉替尼先后于今年9月4日获美国FDA批准上市,9月7日获中国药品监督局批准上市申请,并纳入优先评审资格。

下面,我们就来具体看一下,普拉替尼正式更新的数据表现。

普拉替尼进行的临床试验名为ARROW,它是一项多中心、非随机、开放标签、多队列的临床试验。在2020年5月29日ASCO大会上公布的 I / II 期ARRO(NCT03037385)临床试验的更新数据中,显示了普拉替尼在RET融合非小细胞肺癌靶向治疗中的优异疗效。

研究纳入116例晚期非小细胞肺癌靶向治疗的患者,其中26例为初治。临床结果显示:在所有RET突变的非小细胞人群中,总客观缓解率(ORR)为65%,疾病控制率(DCR)为93%;其中,经过化疗初治后入组的RET突变非小细胞肺癌80例,客观缓解率(ORR)为61%,疾病控制率(DCR)为95%;初治入组的RET突变非小细胞肺癌患者26例,客观缓解率(ORR)为73%,疾病控制率(DCR)为88%;无论是初治或经治,普拉替尼都有不错的疗效。